治疗最重要的原则和最合理的方法是除去或纠正引起贫血的原因。如果这一点做不到，则退而求其次，治疗转向发生贫血的机制。对此两种治疗方法的任何一种，在进行治疗之前均需根据准确的诊断，除非患者情况比较危重必须先采取像输血一类的紧急治疗措施。在诊断明确之前切忌用维生素B₁₂、叶酸、铁剂、皮质类固醇以及其他许多所谓“补血药”。这样不但使情况复杂，增加诊断困难，而且会延误病情，对患者是有害的。用于治疗贫血的药物仅少数几种，它们各有不同的药理作用和临床应用适应证。应根据贫血的性质选用适当的药物，所谓“对症下药”。没有一种“补血药”能治所有贫血。叶酸及维生素B₁₂对叶酸或维生素B₁₂缺乏所致的巨幼细胞贫血具有特异效用。但对其他贫血无效，不应当作“万灵”的“补血药”。