正常人的造血干细胞通过静脉输注到患者体内，重建患者的造血功能和免疫功能，达到治疗某些疾病的目的，此过程即为造血干细胞移植。造血干细胞移植根据造血干细胞的来源可分为骨髓造血干细胞移植、外周血造血干细胞移植、脐带血造血干细胞移植。

造血干细胞是能自我更新、有较强分化发育和再生能力、可以产生各种类型血细胞的一类细胞，主要来源于红骨髓，也可以经血流迁移到外周血液循环中。

骨髓是存在于长骨（如肱骨、股骨）的骨髓腔和扁平骨（如髂骨）的稀松骨质间的网眼中，是一种海绵状的组织，能产生血细胞的骨髓略呈红色，称为红骨髓。人出生时，红骨髓充满全身骨髓腔，随着年龄增大，脂肪细胞增多，相当部分红骨髓被黄骨髓取代，最后几乎只有扁平骨骨髓腔中有红骨髓。此种变化可能是由于成人不需全部骨髓腔造血，部分骨髓腔造血已足够补充所需血细胞。当机体严重缺血时，部分黄骨髓可被红骨髓替代，骨髓的造血能力显著提高。人体骨髓量与体重等因素相关，成年人骨髓量一般为3千克左右。

造血干细胞移植可用于治疗肿瘤性疾病如：淋巴瘤、白血病、某些恶性实体瘤如乳腺癌等，以及非肿瘤性疾病如：再生障碍性贫血、重症免疫缺陷病、急性放射病、地中海贫血等。

十几年前，造血干细胞移植用的是老办法“骨髓移植”。由于造血干细胞通常存在于人体的扁骨、不规则骨和长骨两端的红骨髓中，只有极少数会到血液中“旅行”。只能通过抽取骨髓获得造血干细胞，因此称之为“骨髓移植”。为了采集骨髓，必须给供者做局部麻醉，经过多次骨穿才能完成。

随着科学技术的发展，近10年来，“骨髓移植”已渐渐被“造血