近日，北京大学第三医院眼科杨丽萍课题组的研究成果（ZVS101e注射液）Ⅲ期临床实验方案获得国家药品监督管理局药品审评中心（CDE）同意，这是结晶样视网膜变性治疗领域全球范围内首个III期临床试验许可。
作为新药开发到上市过程中最为关键的里程碑事件，这标志着ZVS101e注射液正式进入关键性III期临床试验阶段。该转化成果关键III期临床试验的启动，标志着北医三院眼科在推进产学研深度融合的实践道路上迈出坚实的一步。
结晶样视网膜变性（BCD）是一种特殊类型的视网膜色素变性，典型改变为黄白色闪光结晶样物质沉积于视网膜，临床表现为夜盲、进行性视力下降和视野缩窄，患者通常40岁左右失明，目前无任何有效疗法。我国有BCD患者约6-14万，是工作年龄人群不可逆双眼盲的重要病因之一。BCD由CYP4V2基因突变所致，呈常隐遗传，基因突变导致其编码蛋白功能缺失，适合基因替代治疗。ZVS101e是含人CYP4V2基因的重组AAV载体。ZVS101e注射液视网膜下给药后，可高效感染视网膜细胞，并在细胞中特异性表达CYP4V2蛋白，弥补由于基因突变导致的蛋白功能缺失，从而对BCD患者的视网膜功能起到有效治疗作用。该基因替代治疗产品将适用于所有携带CYP4V2基因突变的BCD患者。
北京大学眼科中心楼
ZVS101e注射液是北医三院眼科杨丽萍课题组历时10余年研究开发的具有独立自主知识产权“从零到一”的原始创新药。2021年3月完成知识产权转让。2021年8月获得美国FDA孤儿药资格认证。2022年12月分别获得中国和美国I/II期临床试验许可，是世界范围内首个进入临床试验的BCD基因治疗产品。
截至目前，ZVS101e已经完成三项临床试验，是针对BCD疾病进行的样本量最大、观察时间最长，最系统的临床研究。研究结果显示ZVS101e具有良好的安全性和有效性，部分临床试验结果已发表于Signal Transduction and Targeted Therapy（IF:39.3）。该产品因在三项临床试验中展现出优异的有效性和安全性数据，分别于2024年6月被中国药品审评中心（CDE）纳入突破性治疗药物名单，2024年7月被美国FDA认定为再生医学先进疗法（RMAT），是国内第一个被FDA授予此荣誉的基因治疗产品。
