摘自< <中国医学论坛报>>2007年9月20日的33卷36期，编译作者:北京大学第三医院风湿免疫科姚中强, 邓晓莉 审校 刘湘源 自体干细胞移植治疗严重进行性系统性或多关节炎型幼年特发性关节炎：一项前瞻性临床研究的长期随访

目的：评价强力化疗后行去T细胞自体干细胞移植对诱导难治性进行性幼年特发性关节炎患者疾病缓解的疗效及安全性。方法：采用多中心、前瞻性II期试验对22例难治性进行性幼年特发性关节炎患者进行强力化疗后行去T细胞自体干细胞移植，平均随访超过80个月。大剂量化疗后收集来自骨髓的自体造血干细胞，去除T细胞，冰冻以备用。预处理方案为联合使用环磷酰胺、抗胸腺球蛋白和小剂量全身照射。随访观察移植相关并发症、血液系统和免疫系统重建情况及疾病预后。结果：血液学指标恢复正常范围的速度很快，而免疫系统参数，特别是CD4⁺CD45RA⁺的未致敏T细胞恢复正常滞后，出现在干细胞移植6个月之后。长时间的免疫缺乏状态造成相当多的病毒感染，这可能也是2个患者发生巨噬细胞激活综合征导致死亡的原因。干细胞移植之后，20个存活患者中8名患者达到完全临床缓解，7例为部分缓解，5例病情复发（其中