2023年7月18日，由阿斯利康投资（中国）有限公司/Alexion Pharmaceuticals INC. 发起的一项在 Mayo IIIb 期 AL 型（免疫球蛋白轻链型）淀粉样变性初治患者中评价CAEL心脏-101联合浆细胞病治疗对比安慰剂联合浆细胞病治疗的有效性和安全性的III期、双盲、多中心研究（CAEL101-301）在北京大学第三医院成功启动。北京大学第三医院唐熠达副院长、血液科景红梅主任，心血管内科陈宝霞主任医师，血液科董菲副主任,以及中心临床研究团队、临床运营团队等一同召开启动会。会议由试验共同主要研究者陈宝霞主持召开。

唐熠达副院长作为项目PI在开场致辞中表示，北京大学第三医院一直大力推进研究型医院建设，心内科和血液内科也一直秉承医院的核心理念，致力于科技创新，参与许多国际国内临床试验，推动临床研究的突破和进步。为了更好的服务罕见病患者，北京大学第三医院成立了罕见病诊治中心，淀粉样变性心肌病是一种罕见疾病，也是一个全身性多系统受累的疾病，最常累及心脏的类型为AL型及TTTR型（转甲状腺素蛋白）淀粉样变性，这类病人总体预后不良，血液科在景红梅主任领衔董菲副主任组建原发性轻链型淀粉样变诊疗团队、心内科陈宝霞主任医师牵头包括ATTR-CM内的特发性心肌病多学科诊治团队，心内科、血液科等多学科交叉诊疗模式（MDT）对于推动该类疾病的预后和不良结局具有巨大的推动作用。北京大学第三医院心血管内科是教育部重点学科和全国知名的诊疗、科研和教学单位，医教研全面发展，已经引进并使用多例国外已上市、国内未上市的创新药进行临床试验。而血液科一直致力于血液肿瘤的规范化管理和精准诊疗，诊疗病种覆盖全面，诊疗体系完善，并承担多项国际、国内多中心临床试验，积极开展基础与临床研究，积累了大量诊疗经验，在景红梅主任的带领下，临床和科研水平不断发展提升，已经形成了血液-病理-放射-超声-核医学-放疗科等多学科联合的综合诊疗平台。每年，都有众多全国各地复发/难治血液肿瘤患者慕名而来，希望心内科、血液科以此项目为契机，以后更加紧密合作，共同努力推进项目高质量开展，更好的造福罕见病患者。

血液科景红梅主任表示既往两个科室有非常良好的合作研究背景，希望血液科能够助力此项目的顺利开展，为罕见病患者带来福音。AL 型淀粉样变性是一种罕见的进行性疾病，可对大脑以外的所有器官造成损伤。欧美国家报道的发病率为8~10例/百万人年，我国尚无确切的发病率数据，从肾活检资料看，约占继发性肾脏病患者的4%。AL型淀粉样变性多见于老年人，诊断中位年龄60岁左右，男性患者比例略高于女性。AL型淀粉样变性预后具有较大的异质性，严重心脏受累的患者中位生存期不足1年。当发生AL 型淀粉样变性时，一种称为“淀粉样蛋白”的异常蛋白质会聚集在各个器官中，形成“淀粉样蛋白沉积物”。这会导致无法修复的长期器官损伤。目前还没有经过批准的治疗方法可用于减少淀粉样蛋白的沉积。因此，迫切需要新的治疗方案来帮助减少淀粉样蛋白的沉积，从而减少器官损伤。期待此项目的成功开展解决这一临床需求，也希望借此机会和心血管内科加强合作，更好地为患者服务。

试验主要执行者陈宝霞介绍，心内科既往在唐熠达副院长带领下参加的国际多中心淀粉样变心肌病的”一项观察氯苯唑酸治疗中国ATTR-CM患者安全性和疗效的研究“的成功经验为此项目的开展也奠定了良好的基础，CAEL101在业内知名度很高，已获得美国FDA和欧盟委员会授予的孤儿药资格，作为免疫球蛋白轻链型淀粉样变性患者的潜在疗法，并且在2021年6月FDA授予了CAEL-101治疗该病的快速通道资格。CAEL101是一种嵌合免疫球蛋白G1κ同种型，可与采用非天然结构的κ和λ轻链蛋白N末端的隐表位结合。CAEL-101以构象依赖性方式与淀粉样纤维中的轻链组分发生特异性反应，但不与游离非淀粉样轻链发生反应。 通过创新的罕见病用药研究，我们也争取让更多患者可以参与到与国际接轨的多中心临床试验并获益，同时提升科室医护人员的科研能力，促进研究型病房与临床能力同步发展。

科室未来将继续以开拓、创新的精神，紧跟世界医学前沿，不断提高专业技能，以严谨务实、踏实稳健、开拓进取的工作作风，全心全意地为广大患者保驾护航，为我国罕见病诊疗事业贡献力量。

如果您符合以下条件，并有意向参与试验，可联系北京大学第三医院心内科和血液科研究团队。

• 年满18周岁

• 经诊断患有 AL 型淀粉样变性

• 有心脏问题

如果参与 CARES 研究，您将接受研究药物治疗。研究药物可能是试验药物，也可能是安慰剂，并且无论接受试验药物还是安慰剂，都需接受针对 AL 型淀粉样变性的标准治疗。安慰剂的外观与试验药物相似，但不含任何实际药物。三分之二的参与者将接受试验药物治疗。

如需要了解更多信息，请联系研究团队。参与研究为自愿行为。即使联系我们，您也有权选择不参与研究。

研究团队联系人：汪羚利15611963727，陈少敏 15611963413

附：北京大学第三医院淀粉样变心肌病研究团队门诊时间

血液科：

      景红梅 周一上午特需 周四上午专家

      董  菲 周二全天专家

      心内科：

      唐熠达 周二上午专家 周三下午特需

      陈宝霞 周二下午特需，周三下午专家，周六下午专家

      陈少敏 周三下午 周五全天 专家