在印度海德拉巴,眼科医生Sayan Basu正在进行一个试点项目,用干细胞来恢复角膜受损患者的视力。如果该程序成功的话,可能意味着,印度角膜受损患者可以避免长时间排队等待角膜移植,并可能完全避免眼部手术。
最近,Basu在匹兹堡大学医学院完成的一项研究结果发表在国际著名期刊《Science Translational Medicine》。值得注意的是,他正在使用这篇论文首次描述的一种干细胞程序。将小鼠研究结果快速用于治疗人类患者,还是很少见的。
在这项研究中,干细胞是从小鼠未受伤眼睛的异色边缘(眼睛的一个部位,位于角膜和巩膜之间的白色部分)的微小活体组织切片中收集到的。这些细胞在实验室中进行复制,然后被合并到一个纤维蛋白凝胶中,这种蛋白存在于血液凝块中,常用作一种手术粘连蛋白。凝胶被涂抹在受损的角膜,在四周的时间内,就会再生出一个清晰的眼睛“窗户”。
Basu在邮件中说,这个小型试点研究在10名患者的角膜瘢痕修复中显示出希望,每名患者在一只眼睛中具有疤痕。这些试点结果要到春天的时候才可以公布。
他说:“现在,根据匹茨堡这项最新研究,我们开始进行一项试验,使用异色边缘来源的干细胞来治疗角膜瘢痕。这项试验的独特之处在于,我们使用的是来自患者自身眼睛的细胞,来治疗失明。”
这项研究是由匹茨堡大学眼科学教授和匹茨堡大学医学中心Louis J. Fox视力恢复中心副主任James L. Funderburgh带领,Basu是这项研究的第一作者。
一个多世纪以来,角膜移植手术已经用于修复受损和病变的角膜。但是对于全世界的人们来说,等待供体角膜可能需要很长的时间,一旦有可用的角膜,要去除受损角膜或角膜层并用一个健康角膜取代它,就必须使用手术。接受角膜移植手术的患者随后要面临长时间的术后随访护理、终身药物治疗以及可能发生排斥反应的可能性。
干细胞程序是非手术性的,只需要一次温和的麻醉剂。它也大大降低了排斥反应的可能性。
在美国有80家“眼库”回收、准备和提供足够多的供体角膜,以满足国内需求,在2013年进行了48,229例移植手术。根据美国眼库协会介绍,“眼库”收集的其他21,000个角膜被送到无法满足需求的国家。自从1961年以来,有一百万美国人——从9日龄到超过100日龄,通过角膜移植恢复了他们的视力。这种手术有95%到99%的成功率。
协会主席和首席执行官Kevin Corcoran表示,匹茨堡大学的这一干细胞程序,是向干细胞研究迈出的一步。首先,该程序对印度这样的国家更加有益,在那里患者需要长时间地等待供体角膜。
在美国,干细胞程序面临诸多障碍。它必须在人类临床试验中被证明是成功的,并获得美国食品和药物管理局批准,与角膜移植相比有成本效益。
Basu说,在印度,由于角膜问题与疾病,有680万人至少一只眼睛的视力小于20/200。这意味着他们甚至看不清视力测试表上的那个最大的E字母。在印度有一百万人双眼角膜都有问题。
他说:“在我们国家角膜疾病的负担体现在,全球90%的眼外伤和角膜溃疡所致的角膜失明发生在发展中国家。”在印度最主要的原因是维生素A缺乏、感染和损伤。
在印度,有200,000名角膜失明患者将受益于角膜移植,但是每年足够可用的角膜只能满足10,000到20,000人的需求。
Basu说,他获得了印度机构审查委员会和干细胞委员会批准,进行试点研究。自从收到批准以来,他一直在印度中南部海德拉巴的L V Prasad眼科研究所在人类中进行干细胞程序。
他与Funderburgh合作开展了一整年的研究,于2013年7月结束。在小鼠研究中所取得的成功,让他们感到兴奋并认为该程序同样也在人类中起作用。研究结果超出了预期。
生理化学博士Funderburgh称:“即使在微观层面上,我们都看不出接受干细胞治疗的组织与未受伤角膜之间有何差异。我们还高兴地看到,干细胞似乎能诱导它们放置部位附近组织的康复。这表明,细胞正在生产可促进再生的因子,而不仅仅是取代失去的组织。”